Ancora un passo avanti nella ricerca e nella cura dei tumori cerebrali pediatrici al Bambino Gesù di Roma, dove è stata messa a punto una nuova terapia: un mix di terapia genica e terapia farmacologica dalla potente azione antitumorale che inibisce la crescita dei ‘gliomi diffusi della linea mediana’. Questi sono tumori tipici dell’età pediatrica, molto aggressivi -meno del 5% dei bambini sopravvive a 5 anni dalla diagnosi, nonostante i trattamenti radio e chemioterapici- che non possono essere asportati chirurgicamente.

In Italia, vengono diagnosticati in età pediatrica circa 20-25 casi di gliomi localizzati nel ponte, con un picco d’incidenza tra i 5 e i 10 anni di età. Per l’eterogeneità dei gliomi e per le difficoltà dei farmaci a superare la barriera che protegge i tessuti del cervello per arrivare al tumore, sino ad oggi questi tumori erano orfani di cura.

Dove il bisturi non arriva, però, interviene la Ricerca. Lo studio, coordinato dall’Area di Ricerca di Oncoematologia del Bambino Gesù, diretta dal prof. Franco Locatelli, è stato condotto in laboratorio partendo dalle cellule tumorali di pazienti affetti da glioma sottoposti a biopsia. Le indagini su tessuto, su cellule derivate dalle neoplasie e su modelli animali hanno permesso di identificare una terapia antitumorale mai sperimentata prima, basata sull’utilizzo di un farmaco sperimentale (il Linsitinib) in combinazione con linfociti T geneticamente modificati (cellule CAR-T).  

Il farmaco è capace di esercitare un’azione antitumorale diretta sulle cellule di glioma diffuso della linea mediana; le CAR-T sono state invece programmate per riconoscere – e uccidere – le cellule tumorali aggredendo una proteina espressa sulla loro superficie. La combinazione delle due produce un effetto antitumorale più efficace rispetto ai due trattamenti usati separatamente: il farmaco amplifica l’attività delle cellule CAR-T e si ipotizza che le CAR-T riescano a “fare strada” al farmaco nel superamento della barriera protettiva ematoencefalica.

«I risultati preliminari dello studio sono incoraggianti» spiega il prof. Franco Locatelli, Direttore di Medicina Sperimentale e di Precisione del Bambino Gesù. «La nuova strategia di cura ha fornito risultati pre-clinici promettenti e potrebbe rappresentare il primo passo per arrivare a trattare con successo una proporzione dei pazienti affetti da questa terribile forma di tumore». 

Prima di passare alla sperimentazione sull’uomo, andranno messe a punto le modalità migliori per veicolare farmaco e CAR-T nella sede tumorale e sarà necessario testare il mix terapeutico su modelli di tumore più complessi che consentano di anticipare e di valutare la risposta immunitaria e infiammatoria nei pazienti.

La rilevanza scientifica dello studio del Bambino Gesù, in particolare per le prospettive di cura che si aprono con lo sviluppo della nuova terapia combinata, è così notevole da essere sottolineata anche in un recente editoriale pubblicato sulla rivista Neuro Oncology.

di Alice Preziosi

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