Terapia genica nel trattamento di una malattia rara

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato la richiesta di IND (Investigational New Drug) presentata da Solid Biosciences Inc. (“Solid Bio”) per l’avvio della sperimentazione clinica della terapia genica denominata SGT-501 di Solid Bio per la Tachicardia Ventricolare Polimorfa Catecolaminergica (CPVT), una grave patologia aritmogena di origine Leggi tutto