Dal Bambino Gesù di Roma arriva una speranza per la cura del medulloblastoma, il tumore cerebrale maligno più diffuso in età pediatrica, con un’incidenza, in Italia, di circa 7 bambini colpiti ogni milione. I ricercatori, in collaborazione con le Università di Tor Vergata, Sapienza e di Trento, hanno scoperto il meccanismo che scatena la forma più aggressiva di questa malattia e hanno individuato due farmaci potenzialmente in grado di bloccare la crescita del cancro e delle metastasi.

Solitamente, le terapie contro il medulloblastoma prevedono l’asportazione chirurgica del tumore, seguita da radioterapia e chemioterapia, ma il principale ostacolo alla cura è la presenza di cellule staminali cancerose che sono resistenti alla radio e alla chemioterapia, in grado di diffondersi nel midollo spinale dei piccoli pazienti.

I ricercatori del Bambino Gesù aprono una nuova strada terapeutica per questo tumore, in particolare per quello di “Gruppo 3”, la forma a più alto rischio di morte (che si verifica in più del 40% dei casi entro 5 anni dalla diagnosi). 

Il team di scienziati ha identificato un nuovo meccanismo molecolare, la cui alterazione è responsabile dell’aggressività del medulloblastoma. In particolare, è stato scoperto che nel tumore di Gruppo 3 la proteina AMBRA1 viene prodotta a livelli eccessivi e, di conseguenza, tutti i processi da essa regolati (autofagia e identità staminale) funzionano in maniera anomala. A causa della sovrabbondanza di AMBRA 1, infatti, il meccanismo utilizzato dalle cellule per liberarsi delle componenti danneggiate (autofagia) si potenzia e le cellule tumorali sfruttano questa circostanza per sopravvivere e proliferare. Inoltre, l’eccesso di AMBRA 1 mantiene le cellule in una condizione staminale che, da un lato le aiuta a replicarsi più velocemente, accumulandosi nei tessuti di origine sino a formare grosse masse tumorali, e dall’altro le aiuta nella loro capacità di migrare e formare metastasi.

Partendo da questi risultati di laboratorio, i ricercatori hanno anche dimostrato che la combinazione di due farmaci (un inibitore dell’autofagia e un inibitore del fattore di staminalità STAT3) consente di bloccare non solo la crescita del tumore, ma anche la sua capacità di produrre metastasi. 

di Alice Preziosi

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