Un importante risultato è stato ottenuto presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma – OPBG- su tre pazienti (due ragazze italiane e un bambino ucraino, arrivato dopo l’inizio del conflitto) affetti da patologie autoimmuni, e resistenti ai trattamenti convenzionali, dopo che sono stati trattati con cellule CAR-T. Queste cellule hanno la capacità di bloccare la malattia, ovvero di “mandarla in remissione”.
Si legge nel nota stampa che questo trattamento è -un’applicazione innovativa della terapia genica basata sulla manipolazione dei linfociti T del paziente, e sperimentata per la prima volta in ambito pediatrico su questo tipo di patologie-.
Chi è affetto da malattie autoimmuni è perché subisce un aggressione dal suo stesso sistema immunitario, (dal significato stesso del termine), che invece di difendere l’organismo da agenti patologi come virus e batteri, lo attacca e distrugge i tessuti sani scambiandoli per estranei e pericolosi. Da questo mal funzionamento possono derivare processi infiammatori e la formazione di anticorpi che vanno ad attaccare le cellule sane, colpendo qualsiasi parte del corpo umano, senza tralasciare la pelle, i vasi sanguigni e altri tessuti.
L’esperimento portato avanti per la prima volta su piccoli pazienti dai ricercatori del OPBG deriva dai risultati ottenuti in altri cinque casi, ma su pazienti adulti, affetti da Lupus eritematoso e trattati con cellule CAR-T. Di solito questa terapia viene usata nell’ambito delle malattie neoplastiche, quali leucemie, linfomi e mielomi, ma anche in questo caso si è rivelata efficace.
Il risultato ottenuto si tre piccoli pazienti presso l’OPBG è stati presentato sia a Padova, nell’ambito dei lavori del Centro Nazionale 3 per lo sviluppo della terapia genica (e previsto dal PNRR), e a Rotterdam, in occasione dell’ultimo Congresso europeo di Reumatologia pediatrica.
«La terapia genica – ha spiegato il presidente dell’OPBG – rappresenta una sfida e un’opportunità unica per i sistemi sanitari globali. Ci consente di offrire risposte concrete a pazienti che fino a poco tempo fa erano senza speranza, affrontando malattie genetiche e condizioni cliniche gravi in modo personalizzato e mirato. Inoltre, la terapia genica promette di emancipare i pazienti da condizioni di cronicità, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i costi a lungo termine associati alla gestione delle malattie croniche. Questa rivoluzione medica non solo offre speranza e guarigione, dunque, ma anche la possibilità di rafforzare la sostenibilità dei sistemi sanitari, liberando risorse per migliorare la salute generale e promuovere ulteriori scoperte mediche».
(Fonte Ufficio Stamapa OPBG)
